Immunthrombozytopenie: Bei jedem dritten Patienten anhaltende Remission mit Romiplostim

https://www.krebsgesellschaft.de/onko-internetportal/kongresse/ash/ash-2016/romiplostim-bei-immunthrombozytopenie.html

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Neue Daten vom ASH: Romiplostim bei Kindern mit ITP und bei MDS

Auf der Jahrestagung der ASH vorgestellte Studien verweisen auf weitere potenzielle Einsatzmöglichkeiten für Romiplostim. So besteht bei Kindern mit ITP, die in etwa 10-15% der Fälle chronisch verläuft, ein dringender Bedarf nach wirksamen und vor allem sicheren Therapien. Eine globale offene Studie prüft eine Langzeittherapie mit Romiplostim bei 147 Kindern mit ITP (medianes Alter: 10 Jahre). In den ersten sechs Monaten hatten 50% und nach 7-12 Monaten 92% der Patienten ein Thrombozytenansprechen. [13] In einer weiteren offenen Studie (n=66) über einen Zeitraum von sechs Jahren sprachen 94% der Kinder mit einer Thrombozytenerhöhung auf die Therapie mit Romiplostim an. Neun nicht splenektomierte Kinder erreichten ohne Therapie über 24 Wochen eine stabile Remission. [14] In beiden Studien gab es keine Hinweise auf neue Nebenwirkungen. Bisher ist der TPO-RA nur bei Erwachsenen zugelassen.

Prof. Matzdorff: Wichtige Daten zur Therapie der ITP bei Kindern

Mit besonderem Interesse wurden auch die Ergebnisse einer randomisierten, placebokontrollierten Studie aufgenommen, die Romiplostim bei Patienten mit einem myelodysplastischen Syndrom (MDS) evaluierte. Etwa 50% der MDS-Patienten mit günstigem oder intermediärem Risiko entwickeln eine Thrombozytopenie, welche mit einem schlechteren Überleben assoziiert ist. In einigen Studien hatten sich Bedenken hinsichtlich der Entwicklung einer sekundären akuten myeloischen Leukämie (AML) ergeben. Die aktuelle Auswertung von 210 eingeschlossenen MDS-Patienten mit einer Nachbeobachtungszeit von fünf Jahren konnte zeigen, dass sich mit Romiplostim die Zahl der Blutungsereignisse und Bluttransfusionen reduzierte, ohne dass die Inzidenz an AML zunahm. [15]

Prof. Grieshammer: Neue Entwicklungen bei MDS-Patienten mit Thrombozytopenie

Mit besonderem Interesse wurden auch die Ergebnisse einer randomisierten, placebokontrollierten Studie aufgenommen, die Romiplostim bei Patienten mit einem myelodysplastischen Syndrom (MDS) evaluierte. Etwa 50% der MDS-Patienten mit günstigem oder intermediärem Risiko entwickeln eine Thrombozytopenie, welche mit einem schlechteren Überleben assoziiert ist. In einigen Studien hatten sich Bedenken hinsichtlich der Entwicklung einer sekundären akuten myeloischen Leukämie (AML) ergeben. Die aktuelle Auswertung von 210 eingeschlossenen MDS-Patienten mit einer Nachbeobachtungszeit von fünf Jahren konnte zeigen, dass sich mit Romiplostim die Zahl der Blutungsereignisse und Bluttransfusionen reduzierte, ohne dass die Inzidenz an AML zunahm. [15]

Literatur:
[1] Leitlinie Immunthrombozytopenie (ITP), Stand: November 2013; unter: https://www.onkopedia.com/de/onkopedia/guidelines/immunthrombozytopenie-itp/@@view/html/index.html (Abruf am 9.1.2017)