Zielgerichtete Therapie bei Hirntumor im Kindesalter

In schwierigen Fällen offenbar eine mögliche Option. 

Gliome, die häufigsten primären Hirntumoren und Tumoren des Zentralen Nervensystems, kommen auch im Kindes- und Jugendalter vor. Wenn sie nach bisherigen Therapien wiederkehren oder gar nicht erst darauf ansprechen, ist die weitere Behandlung schwierig. Allerdings kann sich, wie sich jetzt in einer Studie zeigte, unter Umständen eine zielgerichtete Therapie mit bestimmten BRAF/MEK-Hemmern lohnen. Der Bericht zur Studie erschien in der Fachzeitschrift Journal of Clinical Oncology.

In die Phase 2-Studie wurden Kinder und Jugendliche im Alter von zwei bis 17 Jahren einbezogen, die an einem hochgradigen Gliom erkrankt waren und bei denen im Tumorgewebe eine BRAF V600-Mutation nachgewiesen worden war. Wenn ein solches Merkmal vorliegt, können, so die Erfahrung aus diversen Untersuchungen, BRAF/MEK-Hemmer womöglich ihre Wirksamkeit entfalten. Bei allen Studienteilnehmern hatte der Hirntumor auf die Ersttherapie mit Operation, Strahlentherapie und/oder Chemotherapie nicht angesprochen oder war danach zurückgekehrt. Nun erhielten sie eine Therapie mit BRAF- und MEK-Hemmer, wobei die Dosis dem Lebensalter und den Körpermaßen der Kinder und Jugendlichen angepasst wurde.

Nach gut zwei Jahren war die Hälfte der Teilnehmer noch in der Behandlung, weil die Therapiewirkung weiterhin anhielt. Bei den anderen Patienten hatte der Tumor meist unzureichend oder gar nicht auf die Behandlung angesprochen und war weiter vorangeschritten. In zwei Fällen musste die Therapie wegen zu starker Nebenwirkungen abgebrochen werden.

Die Autoren bewerteten die Ergebnisse dieser Studie als vielversprechend: Im Vergleich zu bislang in diesen Fällen üblichen Chemotherapien könne bei Kindern und Jugendlichen mit hochgradigem, nicht oder ungenügend ansprechendem bzw. wiedergekehrtem Gliom mit BRAF V600-Mutation eine Therapie mit bestimmten BRAF/MEK-Hemmern offenbar ein gutes und dauerhaftes Ansprechen und ermutigende Überlebensaussichten erzeugen. Allerdings müssten die Langzeitergebnisse der Therapie noch abgewartet werden, um endgültige Aussagen treffen zu können. 

Quelle:

Hargrave DR et al. Phase II Trial of Dabrafenib Plus Trametinib in Relapsed/Refractory BRAF V600–Mutant Pediatric High-Grade Glioma. Journal of Clinical Oncology, Onlinevorabveröffentlichung am 29. August 2023, DOI: 10.1200/JCO.23.00558

(kvk)

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