Neue systemische Therapie bei fortgeschrittenen Phäochromozytomen und Paragangliomen

Ein Multityrosinkinasehemmer zeigt in einer internationalen Studie seine Wirksamkeit.

Sehr seltene Tumoren sind sogenannte Phäochromozytome und Paragangliome, die bislang nicht in randomisierten kontrollierten Studien untersucht werden konnten, weil nur so wenige Personen daran erkranken. Doch nun liegen die ersten Ergebnisse einer solchen Studie vor – mit Daten aus vier europäischen Ländern und in der Fachzeitschrift Lancet veröffentlicht.

Phäochromozytome und Paragangliome entwickeln sich aus Nervenknoten, sogenannten Ganglien, im peripheren Nervensystem - Phäochromozytome in der Nebenniere und Paragangliome entlang der Wirbelsäule bzw. großen Blutgefäße. In vielen Fällen produzieren sie Katecholamine, was deutliche Symptome hervorrufen kann, etwa Herzrasen, hohen Blutdruck, Blässe und Schwitzen. Die Tumoren kommen sehr selten vor. Dies macht es schwierig, Patienten für aussagekräftige Studien zu finden.

In der jetzt publizierten Studie wurden 78 Patienten an insgesamt 14 akademischen Zentren in vier europäischen Ländern gewonnen. Sie waren 18 Jahre oder älter und an einem metastasierten Phäochromozytom oder Paragangliom erkrankt. Gut zwei Drittel von ihnen hatten bereits Therapien hinter sich. Nun erhielten sie entweder einen Multikinasehemmer oder ein Scheinmedikament (Placebo). Wenn die Krankheit weiter voranschritt, wurde die Therapie aufgedeckt („entblindet“) und die Betroffenen aus der Placebogruppe durften in die Multikinasehemmergruppe wechseln.

Nach zwölf Monaten war die Krankheit bei mehr als einem Drittel der Patienten in der Multikinasehemmergruppe nicht weiter vorangeschritten. In der Placebogruppe war dies nur bei knapp einem Fünftel noch der Fall. Insgesamt war die Therapie gut verträglich, Nebenwirkungen konnten in den meisten Fällen gut beherrscht werden. Vor allem Schwäche trat bei den Patienten unter dem Multikinasehemmer mit Grad 3 oder 4 häufiger als unter Placebo auf.

In dieser ersten randomisierten Studie habe sich der Multityrosinkinasehemmer als eine gute Therapieoption bei metastasierten Phäochromozytomen und Paragangliomen erwiesen, so die Zusammenfassung der Studienautoren.

Quelle:

Baudin E et al. Sunitinib for metastatic progressive phaeochromocytomas and paragangliomas: results from FIRSTMAPPP, an academic, multicentre, international, randomised, placebo-controlled, double-blind, phase 2 trial. Lancet, Onlinevorabveröffentlichung am 22. Februar 2024, DOI:https://doi.org/10.1016/S0140-6736(23)02554-0

(KvK)

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