Erste Gentherapie bei akuter lymphatischer Leukämie in den USA zugelassen

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Durch die Therapie wird das körpereigene Immunsystem gegen die erkrankten Blutzellen stimuliert.

In den USA können Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene bis 25 Jahre, die an akuter lymphatischer Leukämie (ALL) aus B-Vorläuferzellen erkrankt sind und auf andere Therapien nicht ausreichend ansprechen oder schon zwei oder mehr Rückfälle erlebt haben, künftig mit einer sogenannten CAR-T-Zelltherapie behandelt werden. Bei dieser Gentherapie werden Immunzellen des Patienten gesammelt und mit einer Bindungsstelle ausgestattet, die ihnen später, nach der Rückgabe an den Patienten, das Andocken an die erkrankten Blutzellen ermöglicht. Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) veröffentlichte die Zulassung.

Grundsätzlich kann die CAR-T-Zelltherapie bei allen Krebserkrankungen eingesetzt werden, die sich von B-Zellen des Immunsystems ableiten, etwa beim multiplen Myelom und einigen Non-Hodgkin-Lymphomen. Mithilfe eines speziellen Verfahrens werden zunächst T-Zellen aus dem Blut des Patienten gewonnen und mit einem Gen für eine Bindungsstelle (Antigenrezeptor, CAR) bestückt. Wenn die so behandelten T-Zellen den Patienten zurückgegeben werden, können diese dank des Antigenrezeptors CAR das Eiweiß CD19 auf der Oberfläche der erkrankten B-Vorläuferzellen leichter erkennen. Auf diese Weise wird die körpereigene Immunantwort gegen den Krebs angekurbelt.

Die Zulassung von Kymriah, so der Name der neuen Therapie, basiert auf den Ergebnissen einer Studie, an der 63 Kinder und Jugendliche mit B-Vorläuferzell-ALL teilgenommen hatten. Andere Therapien waren bei ihnen wirkungslos geblieben oder sie hatten einen Rückfall erlebt. Innerhalb von drei Monaten sprachen 83 Prozent von ihnen auf die CAR-T-Zelltherapie an. Auch wenn das Ansprechen bei einigen Patienten nicht von langer Dauer war, war die Therapie in dieser Situation mit nur noch wenigen Behandlungsoptionen erfolgreicher als die bisherigen Verfahren.

Ungefährlich ist die neuartige Therapie nicht, weshalb sie nur in spezialisierten Zentren durchgeführt werden darf. Die von den mit CAR ausgestatteten T-Zellen freigesetzten Botenstoffe (Zytokine) können eine lebensgefährliche Erkrankung mit hohem Fieber und grippeähnlichen Symptomen auslösen, das sogenannte Zytokin-Freisetzungssyndrom. Akutes Nierenversagen, Blutdruckabfall, neurologische Beschwerden und verminderte Sauerstoffaufnahme (Hypoxie) können die Folge sein. Das Infektionsrisiko ist über längere Zeit erhöht, weil auch die gesunden mit CD19 ausgestatteten B-Zellen von den CAR-T-Zellen befallen und zerstört werden. Die meisten Nebenwirkungen verschwinden innerhalb von 22 Tagen nach der Kymriah-Behandlung. Lediglich das erhöhte Infektionsrisiko hält so lange an, bis neue gesunde B-Zellen gebildet worden sind.

Um ein eventuell auftretendes Zytokin-Freisetzungssyndrom zu behandeln, ließ die FDA zeitgleich die Therapie mit dem Antikörper Tocilizumab zu. Er darf bei Patienten ab zwei Jahren eingesetzt werden, die infolge der CAR-T-Zelltherapie ein schweres oder sogar lebensbedrohendes Zytokin-Freisetzungssyndrom entwickeln. Bei 69 Prozent der mit Tocilizumab in der Zulassungsstudie behandelten Patienten verschwanden die Symptome innerhalb von zwei Wochen.

Die Zulassung der Gentherapie wird auch für Europa erwartet und könnte womöglich noch in diesem Jahr erfolgen.

 

Quelle:

Pressemitteilung der FDA vom 30. August 2017

 

(kvk)

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Aktualisiert am: 17.11.2017 13:18