Erfolg der Gentherapie bei ALL im Kindes- und Jugendalter bestätigt

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Auch längerfristig hält das Ansprechen nach CAR-T-Zelltherapie an.

Seit kurzem können Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene bis 25 Jahre, die an akuter lymphatischer Leukämie (ALL) aus B-Vorläuferzellen erkrankt sind und auf andere Therapien nicht oder nicht mehr ausreichend ansprechen, mit einer Gentherapie, der sogenannten CAR-T-Zelltherapie, behandelt werden. Erste Studien hatten gezeigt, dass sich die Krankheit mit dieser Therapie bei vielen Patienten erfolgreich zurückdrängen lässt. Nun wurden anlässlich des diesjährigen Kongresses der American Society of Hämatology ASH in San Diego, USA, neue Ergebnisse einer Studie nach einer längeren Beobachtungszeit veröffentlicht.

Zugelassen in Europa für die CAR-T-Zelltherapie ist Tisagenlecleucel. Bei der Behandlung werden zunächst T-Lymphozyten aus dem Blut des Patienten gewonnen und mit einem Gen für eine Bindungsstelle, den Antigenrezeptor bzw. CAR (engl. chimeric antigen receptor T cells), bestückt. Werden diese T-Zellen den Patienten zurückgegeben, können sie dank des Antigenrezeptors CAR das Eiweiß CD19 auf der Oberfläche der erkrankten B-Vorläuferzellen erkennen. Dadurch wird schließlich die körpereigene Immunantwort gegen den Krebs angekurbelt.

An der ELIANA-Studie, in der die CAR-T-Zelltherapie getestet wurde, nahmen 97 Patienten im Alter ab drei Jahren bis höchstens 21 Jahre mit ALL teil. Alle hatten trotz vorheriger Therapien, darunter auch Stammzelltransplantation, einen Anteil von mindestens fünf Prozent Leukämie-Blasten, also kranken Zellen, im Knochenmark. 79 Patienten erhielten eine Behandlung mit einer Dosis Tisagenlecleucel.

Nach 18 Monaten betrug die Wahrscheinlichkeit für die Patienten, dass die Krankheit nicht weiter vorangeschritten war, 66 Prozent, die Wahrscheinlichkeit für ein Gesamtüberleben in dieser Zeit 70 Prozent. Bei einigen Patienten war ein komplettes Ansprechen erreicht worden, das auch zwei Jahre nach der Behandlung noch anhielt. Auf die teilweise schweren Nebenwirkungen, die im Zusammenhang mit der Therapie auftraten, waren die Behandler gefasst, sodass sie sie gut beherrschen konnten. Damit, so die Studienautoren, habe sich die gute Effizienz der CAR-T-Zelltherapie bei jungen Patienten mit ansonsten kaum noch oder nicht mehr behandelbarer ALL auch längerfristig bestätigt.

 

Quelle:

Grupp S A et al. 895 Updated Analysis of the Efficacy and Safety of Tisagenlecleucel in Pediatric and Young Adult Patients with Relapsed/Refractory (r/r) Acute Lymphoblastic Leukemia. Präsentation beim ASH Annual Meeting, 3. Dezember 2018, Abstract 895

 

(KvK)

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Aktualisiert am: 20.09.2019 12:46