Bei Tumoren im Kindesalter zielgerichtet therapieren

Wenn die passenden Merkmale vorliegen, kann ein zielgerichteter Wirkstoff gute Wirksamkeit entfalten, auch bei Hirn- und anderen ZNS-Tumoren.

Ein neuer Wirkstoff, ein sogenannter TRK/ROS1-Blocker, der die sogenannte Blut-Hirnschranke überwindet und das Zentrale Nervensystem (ZNS) durchdringt, kann bei Kindern mit Hirntumoren, die bestimmte Merkmale aufweisen, ein rasches und stabiles Ansprechen erzeugen. Das zeigte sich in einer Studie, die in der Fachzeitschrift European Journal of Cancer veröffentlicht wurde.

An der Studie nahmen Kinder und Jugendliche unter 18 Jahren teil, die an lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Krebs im oder außerhalb des Zentralen Nervensystems erkrankt waren. Ihr Lebensalter reichte von wenigen Monaten bis etwa 15 Jahren. Voraussetzung für die Teilnahme war, dass der Tumor eine bestimmte molekulare Veränderung, eine sogenannte NTRK1/2/3- oder ROS1-Fusion, aufwies. Diese Merkmale kommen bei einigen Tumorarten im Kindes- und Jugendalter häufiger vor, etwa bei Fibrosarkomen oder bei Gliomen. Die Erkrankten wurden mit einem TRK/ROS1-Hemmer behandelt, der die Blut-Hirnschranke überwinden und ins Gehirn bzw. Zentrale Nervensystem eindringen kann.

Zwei Drittel bis knapp drei Viertel der Kinder, je nachdem, ob eine NTRK- oder eine ROS1-Veränderung im Tumor vorlag, sprachen auf die Behandlung an, der Tumor bildete sich zurück, bei vielen gleich innerhalb der ersten beiden Behandlungsmonate. Das Ansprechen hielt lange an, bei mehr als der Hälfte der erkrankten Kinder war es auch nach zwei Jahren Beobachtungszeit noch nachweisbar. Nach Berechnungen der Studiengruppe hatten 80 bis 86% der Erkrankten einen klinischen Nutzen durch die Therapie. Die häufigsten Nebenwirkungen waren Gewichtszunahme und Blutarmut, von denen jeweils ein Drittel der Behandelten betroffen war.

Der TRK/ROS1-Hemmer, der die sogenannte Blut-Hirnschranke überwindet und in das Zentrale Nervensystem und Gehirn eindringen kann, erzeugt bei Kindern mit NTRK- oder ROS1-Fusions-positiven Tumoren offenbar ein rasches und stabiles Ansprechen – unabhängig davon, ob sich der Tumor im Zentralen Nervensystem bzw. dem Gehirn oder nicht befindet, so die abschließende Einschätzung im Studienbericht. Die Behandlung erwies sich als insgesamt gut verträglich.

Quelle:

Desai AV et al. Efficacy and safety of entrectinib in children with extracranial solid or central nervous system (CNS) tumours harbouring NTRK or ROS1 fusions. European Journal of Cancer, Onlinevorabveröffentlichung am 22. Februar 2025, https://doi.org/10.1016/j.ejca.2025.115308

(KvK)

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