Neuer Wirkstoff bei Desmoidtumor

Offenbar kann durch die Behandlung bei diesen Weichteiltumoren das Rückfallrisiko wirkungsvoll gesenkt werden.

Patienten mit einem Desmoidtumor können von einer neuen Therapie mit einem selektiven Gamma-Sekretase-Hemmer profitieren. Das zeigen die Ergebnisse einer internationalen klinischen Phase III-Studie, die in der Fachzeitschrift New England Journal of Medicine veröffentlicht wurden.

Bei Desmoidtumoren handelt es sich um eigentlich gutartige, aber dennoch lokal oft aggressiv in das Gewebe einwachsende Weichteiltumoren. Ihren Ausgangspunkt nehmen sie bei den sogenannten Myofibroblasten, weshalb sie die Muskulatur betreffen und zur Gruppe der Fibromatosen gezählt werden. Desmoidtumoren neigen dazu, nach einer Operation wiederzukehren. Es ist eine seltene Erkrankung, weshalb es nicht einfach ist, eine große Zahl von Patienten für eine klinische Studie zu rekrutieren.

Für die vorliegende Studie konnten 142 erwachsene Patienten mit einem Desmoidtumor gewonnen werden, die entweder mit einem selektiven Gamma-Sekretase-Hemmer oder einem Scheinmedikament (Placebo) behandelt wurden. Durch den Wirkstoff verbesserte sich im Vergleich zum Placebo das Überleben, ohne dass die Krankheit weiter voranschritt, signifikant. Die Wahrscheinlichkeit dafür, in den folgenden zwei Jahren rückfallfrei zu bleiben, betrug in der Behandlungsgruppe 76%, in der Placebogruppe lag sie bei nur 44%. Bei sieben Prozent der mit dem Gamma-Sekretase-Hemmer behandelten Patienten verschwand der Tumor zunächst sogar vollständig.

Auch Beschwerden, die infolge des Tumors aufgetreten waren, und die Lebensqualität wurden durch die Behandlung mit dem Gamma-Sekretase-Hemmer positiv beeinflusst. Häufige Nebenwirkungen der Therapie waren Durchfall, Übelkeit, Müdigkeit, Hautausschlag und niedrige Phosphatspiegel im Blut, sie traten in der Mehrheit in eher leichtem Maße auf.

Bei erwachsenen Patienten mit Desmoidtumor könne die Behandlung mit dem selektiven Gamma-Sekretase-Hemmer positive Effekte erzeugen, so die Studienautoren zusammenfassend.

Quelle:

Gounder M et al. Nirogacestat, a γ-Secretase Inhibitor for Desmoid Tumors. New England Journal of Medicine 2023; 388:898-912

(KvK)

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