Bei myelodysplastischem Syndrom: Bluttransfusionen einsparen

Ein neuer Wirkstoff hilft auch bei Patienten, die auf erythropoesestimulierende Mittel nicht ansprechen.

Patienten mit myelodysplastischem Syndrom, die Bluttransfusionen benötigen, weil sie auf erythropoesestimulierende Mittel nicht ansprechen oder dafür nicht in Frage kommen, können von der Behandlung mit einem sogenannten kompetitiven Telomerasehemmer profitieren. Sie benötigen dann offenbar deutlich seltener Bluttransfusionen, wie Wissenschaftler in der Fachzeitschrift Lancet berichteten.

Die Forscher führten mit 178 Patienten ab 18 Jahren an Kliniken und Krebszentren in 17 Ländern eine Phase 3-Studie durch. Die Teilnehmer waren an myelodysplastischem Syndrom erkrankt, bei dem es u.a. zu Blutarmut kam, sodass Bluttransfusionen notwendig wurden. Jedoch sprachen die Patienten auf erythropoesestimulierende, also die Blutneubildung anregende Mittel nicht an oder kamen dafür nicht in Frage. Sie erhielten nun entweder den neuen Wirkstoff oder ein Scheinmedikament (Placebo). 

Signifikant mehr Patienten in der Wirkstofftherapiegruppe als in der Placebogruppe erreichten Unabhängigkeit von Bluttransfusionen, benötigten also längere Zeit keine Bluttransfusionen mehr. Dafür traten allerdings auch mehr Nebenwirkungen auf, die in der Regel gut beherrschbar waren – Todesfälle gab es deswegen nicht.

Mithilfe des neuen Wirkstoffs könnten einer beträchtlichen Zahl von Patienten mit myelodysplastischem Syndrom, die auf erythropoesestimulierende Mittel nicht ansprechen oder dafür nicht in Frage kommen und in der Vergangenheit schon häufig Bluttransfusionen benötigt hatten, weitere Bluttransfusionen erspart bleiben, wobei der Effekt rund ein Jahr anhalte, so die Studienautoren. 

Quelle:

Platzbecker U et al. Imetelstat in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes who have relapsed or are refractory to erythropoiesis-stimulating agents (IMerge): a multinational, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet, Onlinevorabveröffentlichung am 1. Dezember 2023, DOI:https://doi.org/10.1016/S0140-6736(23)01724-5

(kvk)

Zur Nachrichtenübersichtsseite